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间充质干细胞有望治疗神经退行性疾病

近些年来,老龄化现象日益加剧,已成为各国目前科学研究的重中之重,日本为应对人口老龄化已经被迫出现了银发上班族,据研究情况表明,2035年前后,我国老年人口占总人口的比例将超过1/4,2050年前后将超过1/3。

 

对于老年人而言,随着机体的衰老,疾病的多发也频频出现,其中神经退行性疾病患病率节节攀升,如:老年痴呆、帕金森、肌肉萎缩等疾病。尽管在过去的几十年中,科学家们在神经退行性疾病的治疗领域作出了巨大的努力,但仍未能找到有效的治疗方法。

经过目前多项人体临床试验表明,未来间充质干细胞有望能够成为神经退行性疾病治疗的有效工具。

首先,尽管这些疾病的病因被证明是与多种细胞和分子机制有关,但科学家们尚未弄清楚神经元死亡的原因,并且没有单一的分子途径能够调节疾病的发展。其次,对于大多数患者,由于缺乏有效的生物标记物,早期诊断受到了相应的阻碍。第三,神经元退变的发展常常带有继发性的影响,如慢性炎症等。另外,进入中枢神经系统的药物应能穿过脑血屏障,以及靶向不同中枢神经系统区域的特定细胞类型,这就需要高效地、并能够将药物送达至目标位置的载体。

受以上因素的影响,传统的神经退行性疾病治疗研究并未能取得理想的效果,而随着间充质干细胞的临床研究和人体试验的开展,神经退行性疾病的治疗迎来了新的机遇。

人体临床试验汇总

过去十年的多个报告中显示,在多种啮齿类动物的模型当中,在移植间充质干细胞之后能够有效地改善多种神经退行性疾病或急性脑损伤。间充质干细胞的移植可提高存活率,并减缓患病情况,缓解认知功能衰退。

随着在模型动物的试验中不断地取得积极进展,越来越多的人类临床试验采用间充质干细胞,目的是缓解神经变性和治疗急性脑损伤以及其他疾病。截止目前,登记注册的人类间充质干细胞临床试验有600多项,其中有超过40项已进入Ⅲ期临床。

 

为什么间充质干细胞能用于神经退行性疾病的治疗?

利用干细胞来治疗神经退行性疾病,目的是通过再生和为受损组织提供局部支持,以阻止疾病的临床恶化。不仅如此,干细胞治疗的优势明显,比如安全、治疗材料来源充足、治疗疾病范围广阔等,许多国家都将其作为重要的研究发展方向之一。

干细胞可以有效地从脐带、胎盘等其他符合人类伦理学规范的生物样本中获取,并可体外扩增培养以及能够安全的自体或异体移植,间充质干细胞在细胞治疗中极具潜力。

间充质干细胞已被证明能够向神经系统分化,并分泌一系列能够促进神经组织维持和修复的因素。此外,间充质干细胞还被证明具有移植后归巢至损伤区域的能力,这意味着它们作为治疗药物载体十分具有前景。

科学家们认为,利用间充质干细胞作为载体将治疗药物递送至病变区域,可为多种神经退行性疾病的靶向治疗提供有效的平台。

事实上,已有很多报道显示,当间充质干细胞移植至神经退行性疾病啮齿类动物模型时,它能够带来很多有利的效应,如神经营养因子介导的保护、增强神经的形成、炎症的调节、异常蛋白质聚集体的清除。

结语

大多数神经退行性疾病表现出了复杂的病因,间充质干细胞的多重益处能够针对这些疾病的不同因素产生有利的效应。了解这些细胞发挥功能的分子机制,有助于推进间充质干细胞治疗神经退行性疾病的进展。

相信不久将来,干细胞疗法将为更多患者解除痛苦。未来,有理由相信干细胞疗法将会造福更多神经系统退行性疾病患者。